Почему детям со СМА, собравшим ₽121 млн на самое дорогое лекарство, не дают его купить?

Почему дети со СМА, собравшие на самое дорогое лекарство 121 млн рублей, не могут себе этого позволить?

На прошлой неделе история трехлетнего Марка Угрехелидзе вызвала широкое общественное возмущение: консилиум врачей отказался покупать Zolgensma, деньги на который собирали сотни людей по всей стране. В ситуации, подобной той, что была у Марка, было больше одного ребенка — фонды сообщают о не менее чем десяти детях, которые не могут получить лекарство, потому что их не допустили специалисты, выбранные фондом «Круг доброты», который сегодня является монополистом в закупке самого дорогого лекарства в мире. Как получилось, что дети не могут купить сберегательную кассу на частные деньги, и кому это может быть выгодно? Znak.com попытался это выяснить.  

  

История Марка Угрехелидзе получила большой отклик, но и другие дети находятся в такой же ситуации на странице сбора информации о лечении Марка

«Спасительное» решение правительства 

24 января премьер-министр России Михаил Мишустин подписал указ, разрешающий государственному фонду «Круг добра» закупать самый дорогой в мире препарат «Золгенсма» — уникальную инъекцию, помогающую детям с мышечной атрофией (СМА), в отличие от других препаратов, нуждающихся в принимается на протяжении всей жизни. Фонд получил эксклюзивное право на покупку в течение шести месяцев с момента регистрации, до момента выхода препарата на рынок. В заявлении правительства сообщалось, что с помощью новых правил «удастся избежать задержек с поставками лекарств». 

Фонд закупает детские лекарства за счет так называемого «налога на богатых» — отчислений от повышенной ставки НДФЛ, которая действует при доходах более 5 млн рублей в год.

Но из-за почти монопольного права фонда на закупку лекарств и слишком долгой процедуры регистрации дети, для которых были собраны крупные суммы с помощью других благотворительных фондов, не могут покупать Zolgensma. Причина в том, что решение о том, может ли конкретный ребенок получить Zolgensma, принимается по медицинским советам врачей и ученых, выбранных Фондом «Круг добра». 

Почему дети со СМА, собравшие на самое дорогое лекарство 121 млн рублей, не могут себе этого позволить?

Так хранится самое дорогое лекарство в мире «Фонд Святой Екатерины»

Например, в такой ситуации оказался трехлетний Марк Угрехелидзе из Краснодарского края: с помощью фонда Ройзмана ему удалось собрать 121 млн рублей на покупку Zolgensma. Деньги собирала вся страна: бывший глава Екатеринбурга Евгений Ройзман подключил десятки художников, которые продали свои картины и перечислили деньги в фонд.

3 февраля совет отказал Марку в покупке лекарств. История вызвала огромный общественный резонанс. Как рассказал Znak.com Евгений Ройзман, в фонд позвонили представители клиник из других стран и сказали, что готовы забрать ребенка. Но тогда лечение будет стоить не 121 млн рублей, а 167 млн ​​рублей. Сейчас решение совета проверяет прокуратура.

В таком же положении находятся и другие дети. По словам Александра Курмышкина, директора благотворительной организации Help for SMA Families, он знает как минимум 10 детей, которые в настоящее время не могут купить Zolgensma». 

Шестимесячное ожидание

Двухлетнему Арсению Лихачеву из Воронежа совет уже дважды отказывал в покупке Zolgensma. Поддерживающая терапия Рисдипламом ребенку не помогает, поэтому укол ему жизненно необходим. 

Сбор для Арсения осуществляется в том числе через фонд «Звезда на ладони». Основатель фонда, актриса Алена Хмельницкая, рассказала Znak.com, что дети, для которых уже были собраны средства, оказались «запертыми» на ближайшие полгода». 

«Мы не знаем, что делать. Шестеро детей – это закрытые квоты, но мы не можем купить препарат, потому что это невозможно. При СМА время играет важную роль, поэтому вы не можете ждать до апреля или мая, когда препарат появится на рынке. Мы думаем, что теперь делать: попытаться «сломать» положение шестерых детей, чтобы они могли ввезти лекарство, или собрать дополнительные средства для проведения укола за пределами России», — говорит Хмельницкая. 

Почему дети со СМА, собравшие на самое дорогое лекарство 121 млн рублей, не могут себе этого позволить?

Еще один ребенок — Арсений Лихачев, который в настоящее время не может получить страницу коллекции Zolgensma для Арсения Лихачева

По словам основателя фонда, им сложно работать с «Кругом добра». Фонд достаточно закрытый и критерии, по которым отбираются дети, до конца не понятны. 

«Процедура разработки механизмов Círculo del bien была очень долгой. Были регулярные встречи. Конечно, это не может не озадачить родителей — о встречах никто сразу не узнал, вся информация была скрыта из-за закона о персональных данных. Но все дети со СМА собираются в соцсетях, кричат ​​о своей проблеме. Все их знают. 

Мы не могли получить от Круга Доброты, кому дадут наркотики, а кому нет. Никто не мог этого понять. Все очень закрыто от людей. По закону это действительно должно быть, но есть некоторые гуманные вещи, хотя бы родителей можно было уведомить», — говорит Хмельницкая.

Уже был прецедент, когда меценаты привезли Zolgensma в Россию. Например, уральский бизнесмен Игорь Алтушкин организовал для маленького Саши Лабутина доставку препарата в Екатеринбург, хотя до этого детей нужно было вывезти в США. Теперь Алтушкину не дали бы этого сделать. 

Непонятные критерии

4 февраля, после резонанса вокруг истории Марка Углехеридзе, фонд «Круг добра» выступил с заявлением, в котором, в том числе, прокомментировал критерии, по которым отбираются дети. «Сегодня это одни из самых мягких критериев для применения лекарств в мире: за исключением случаев особых противопоказаний, Zolgensma фактически назначают всем пациентам с впервые выявленной СМА. Важно: для тех пациентов, которые не получают другую терапию, Эврисди (рисдиплам) или Спинразу (нусинерсен), было жизненно необходимо решить вопрос с паузой в поставках», — говорится в посте. 

Но представители фондов не согласны с такой оценкой критериев. По данным медицинского журнала Vademec, по решению фонда Zolgensma закупается для детей со СМА I типа в возрасте до шести месяцев. Для детей со СМА II типа решение принимается индивидуально, поэтому на совете. 

По словам основателя фонда «Звезда на ладони» Алены Хмельницкой, фонд согласится приобрести «Золгенсма» для детей до 21 килограмма без трахеостомии, гастростомы и при подключении к аппарату искусственной вентиляции легких менее 16 часов в сутки. А вот во второй раз маленькому Арсению Лихачеву отказали в покупке препарата, потому что он «слишком худой», этого критерия нет «ни в инструкции к препарату Золгенсма, ни на сайте «Круга добра“». 

«Есть критерии, которые указывают неврологи, генетики. В этом случае не должно быть личного фактора, индивидуального рассмотрения. Так для чего эти критерии, если по ним не дают лекарства», — говорит Хмельницкая.

Александр Курмышкин, иммуногенетик, специалист в области лечения редких (орфанных) заболеваний, директор Благотворительного фонда «Помощь семьям со СМА», утверждает, что решения совета и критерии, выбранные Фондом «Круг добра», не соответствуют рекомендациям Министерства Министерства здравоохранения Российской Федерации и официальной инструкции к препарату Золгенсма. А то, что решения избранного фондом консилиума врачей считаются более важными, чем инструкции, Курмышкин называет нарушением Конституции и федеральных законов. 

Почему дети со СМА, собравшие на самое дорогое лекарство 121 млн рублей, не могут себе этого позволить?

Вот так выглядит аппарат, с помощью которого делают укол Фонд Святой Екатерины

«Эта инструкция выше любого экспертного мнения или совета. «Круг добра» является общественной организацией и должен иметь такие же права, как и любая НКО. У меня тоже есть бэкграунд, я тоже могу выдвигать свои критерии, я имею на это право. Но то, что он их делает, не означает, что кто-то обращает на них внимание», — говорит Курмышкин. 

он считает, что само решение правительства о выделении фонда, который может осуществлять закупки, является коррупцией и нарушением Федерального закона № 44. Согласно этому закону, любые госзакупки на сумму более 1 млн рублей должны осуществляться на конкурсной основе. 

Минздрав РФ не ответил на запрос Znak.com. 

Спасение детей или борьба за деньги?

Александр Курмышкин борется с «Кругом добра» с момента его основания и говорит, что представители фонда, вероятно, захотят «кинуть в меня бомбу». У врача своя версия, почему на Золгенсму решили поставить ограничения и давать детям не по инструкции, а по собственному суждению, хотя дети получают другие препараты, Спинразу и Эврисди, по заявлению производителя инструкции. 

Почему дети со СМА, собравшие на самое дорогое лекарство 121 млн рублей, не могут себе этого позволить?

Александр Курмышкин на линии пикета после решения совета по Марку. Предоставлено Александром Курмышкиным

Как частные компании, близкие к государству, захватили рынок тестов на коронавирус

По словам Курмышкина, заинтересованные стороны хотят перехватить поток потенциальной прибыли, которую сейчас получает производитель Zolgensma — швейцарская фармацевтическая компания Novartis. Для этого они разрабатывают собственные препараты, аналоги Золгенсмы».

«В настоящее время в России разрабатываются два прототипа этого препарата. Один — в Казанском госуниверситете, второй — в торговой компании «Биокад», которая принадлежит Виктору Харитонину (Виктор Харитонин считается бизнесменом, близким к вице-премьеру России Татьяне Голиковой, ориентировочно Znak.com). Предположим, что разработанный ими препарат будет стоить не 120 млн рублей, как Золгенсма, а 80 млн рублей, что все равно дорого. И его производство на самом деле намного дешевле. 

Уже на 36 человек в России было куплено Zolgensma для благотворительных сборов. Они поняли, что тарифы должны быть закрытыми, а рынок должен быть свободным. Они должны перехватить способ получения прибыли, чтобы использовать этот проект в коммерческих целях. Сейчас идет борьба за тех детей, которые могли бы получить препарат, но не получат его, потому что искусственно создана ситуация, при которой он запрещен», — сказал Курмышкин.

Для своих подопечных Александр Курмышкин пытается добиться справедливости и наркотиков через следственный комитет и суды. 

Альтернативные препараты 

Дизайн Альберт Ризванов

Один из новых препаратов для детей со СМА разрабатывает доктор биологических наук, профессор Казанского государственного университета Альберт Ризванов. По его словам, его команде удалось создать лабораторный образец и готовится к утверждению: доклинические и будущие клинические исследования. Расследование начнется не раньше, чем через год, так что препарат выйдет на рынок не скоро. 

По словам Ризванова, разрабатываются сразу две версии препарата. Один из них — аналог Золгенсмы, другой — совершенно новый препарат, не имеющий аналогов в мире. «Он тоже основан на генной терапии, но не только исправляет первопричину заболевания, мутацию в гене SMN1, но и помогает поддерживать жизнеспособность нервных клеток и повышает восстановление организма после лечения. Надеемся, что препарат поможет не только детям, но и взрослым», — рассказал Znak.com профессор.  

Ризванов объяснил, почему сейчас нет лекарств для людей со СМА старше 18 лет; это невыгодно для бизнеса. «Компании снимают сливки. Если вы ставите перед собой цель вылечить взрослого человека, вы его не вылечите, потому что процессы дегенерации уже зашли слишком далеко. Да, вы можете остановить развитие болезни, укрепить организм, но вылечить ее, скорее всего, не получится. Такие препараты, когда они не лечат больного, сложнее зарегистрировать и продать, особенно за такие большие деньги, как Золгенсма. А для фармкомпаний главная задача — зарабатывать деньги. Но если нам удастся значительно снизить стоимость наших препаратов, думаю, лечение будет доступно и для взрослых», — сказал профессор.  

Он подтвердил слова Курмышкина о том, что с научной точки зрения в «Золгенсме» нет ничего, что оправдывало бы высокую стоимость препарата — его цена может быть снижена в десятки раз. Но нельзя предсказать цену собственного лекарства, потому что ее будет определять компания, с которой вуз заключил договор. Сейчас университет находится на стадии подписания контракта с одной из крупных фармацевтических компаний. Курмышкин считает, что никто не будет выпускать на рынок дешевый препарат.  

Разработка биокада

«Биокад» (Биосад), по словам Ризванова, также пошел по простому пути создания аналога «Золгенсма». Новый препарат будет получен в результате небольших модификаций швейцарского препарата.  

В пресс-службе компании «Биокад» сообщили Znak.com, что они проводят доклинические испытания и готовятся к клиническим испытаниям препарата АНБ-4, работу над которым начали в 2018 году. В компании подтвердили, что разработка базируется на платформе генной терапии и что единая инъекции ребенку будет достаточно для получения стойкого эффекта на пять лет и, возможно, на всю жизнь. Разработчики смогут более точно оценить эффективность после исследования.

«Биокад» планирует включить детей в возрасте до 6 месяцев в клинические испытания препарата. «Пока неизвестно, будет ли эффективным применение нового препарата для взрослых после успешного завершения запланированных исследований, предполагает принцип действия препарата, но не гарантирует такой возможности», — заявили в компании. 

На вопрос о стоимости препарата «Биокад» ответил, что «он будет более доступным, чем те, что представлены на рынке». Компания не может указать, когда препарат вышел на рынок, поскольку исследования и регистрация могут занять от 3 до 5 лет. 

Позиция «Круга добра» 

Председатель правления «Круга добра» протоиерей Александр Ткаченко, отвечая на запрос Znak.com, подчеркнул, что постановление правительства, разрешившее фонду приобретать «Золгенсма» в период регистрации лекарств, «позволяет решить проблему большинства дети, на которых повлияла пауза, возникшая в связи с регистрацией лекарственного средства до его выхода на рынок».  

«К сожалению, постфактум из заявлений благотворительных фондов, собирающих частные пожертвования, стало ясно, что все нюансы проблемы еще не освещены. Сожалеем, что это решение не учло планы нескольких семей, получающих дорогостоящее лечение от фонда препаратами Эврисди или Спинраза по рецепту, но собрали деньги на самостоятельное приобретение Золгенсмы“.

Обратите внимание, что Фонд не имеет эксклюзивного права на импорт Zolgensma. После завершения процедуры вывода лекарства на рынок оно снова будет доступно для покупки не только в рамках процедур Фонда Circulo de Kindness. Однако мы надеемся, что такие покупки не понадобятся в будущем. После пересмотра критериев назначения в декабре Золгенсма, за исключением случаев особых противопоказаний, назначается практически всем пациентам с недавно диагностированной СМА. Для этих пациентов, которые не получают другую терапию, Эврисди (рисдиплам) или Спинразу (нусинерсен), решение проблемы перебоев с поставками было жизненно необходимо в первую очередь», — говорит Ткаченко.  

Почему дети со СМА, собравшие на самое дорогое лекарство 121 млн рублей, не могут себе этого позволить?

Протоиерей Александр Ткаченко Кремлевский бассейн / Global Look Press

В фонде заявили, что они купили Zolgensma для 24 детей на свои деньги, и еще семь детей должны получить дозы в ближайшем будущем. В общей сложности фонд предоставил одно из трех лекарств 1090 детям со СМА.  

Председатель правления фонда отрицает, что критерии получения Zolgensma, принятые экспертным советом, не соответствуют инструкции по применению этого препарата. 

«Для изменения терапии, перевода со «Спинразы» или «Эврисди» на «Золгенсма» Федеральный совет, состоящий из врачей трех разных федеральных медицинских центров, обеспечивает процедуру оценки ситуации и принятие решения. Такой подход обусловлен необходимостью всесторонне оценить состояние больного, исключить субъективизм в принятии решения и подтвердить обоснованность выбора метода лечения, что немаловажно, так как изменение терапии, особенно в ситуации положительной динамики проводимого лечения, считается риском тяжелого заболевания ребенка», — сказал Александр Ткаченко. 

Он утверждает, что были случаи, когда родители детей, получавших Zolgensma, обращались в фонд с просьбой вернуться к терапии другими препаратами, поскольку инъекция оказалась неэффективной. «Этот препарат позиционируется буквально как волшебная пуля. Но опыт показывает, что препарат, как и любое другое лекарство, не всегда эффективен», — говорит протоиерей.

Как живут дети со СМА в России, получившие спасительную инъекцию в 170 млн рублей

На претензии других фондов о том, что с «Кругом доброты» сложно работать из-за его близости, председатель правления ответил, что все решения «строго регламентируются даже законом», включая закон о персональных данных. 

«Опыт общения с некоторыми благотворителями показывает, что под непониманием того, кто и когда получит лекарство, иногда подразумевают требование срочно купить то или иное лекарство и нежелание учитывать правила принятия решений в фонде по выбору терапии в каждом конкретном случае. При этом решения в Фонде «Круг добра» абсолютно прозрачны, дискуссии, обсуждение идей и новых проектов, как правило, проходят в открытом формате в Общественной палате. Участвуют все, кто заинтересован в помощи детям», — сказал в ответ протоиерей.

Источник: [newsland.com]

Оцените статью
Добавить комментарий